O Sistema Único de Saúde (SUS) realizou nesta quarta-feira (14) as primeiras infusões do medicamento zolgensma, uma terapia gênica de altíssimo custo, destinada ao tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. As aplicações ocorreram simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinha, em Recife (PE), beneficiando duas bebês com menos de seis meses de idade.
O zolgensma é considerado uma das medicações mais caras do mundo, com dose única estimada em R\$ 7 milhões. Sua inclusão na rede pública foi viabilizada por um inédito Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo condiciona o pagamento à efetividade do tratamento no paciente, resultando no menor preço registrado mundialmente para o medicamento.
Durante visita ao hospital em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou o impacto da iniciativa: “É um momento histórico. Famílias jamais poderiam arcar com esse custo. Garantir esse tratamento gratuito é um ato de justiça e acolhimento”.
Com essa ação, o Brasil torna-se o sexto país no mundo a disponibilizar o zolgensma via sistema público de saúde, ao lado de Espanha, Inglaterra, França, Alemanha e Argentina. O medicamento é indicado para crianças com AME tipo 1, até seis meses de idade, sem necessidade de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
As duas bebês atendidas foram priorizadas por estarem próximas ao limite de idade para aplicação e preencherem todos os critérios clínicos definidos no Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas da AME 5q tipos 1 e 2.
Millena Brito, mãe de uma das bebês tratadas em Brasília, recebeu o diagnóstico da filha aos 13 dias de vida. Emocionada, ela celebrou a oportunidade de tratamento pelo SUS: “Nunca perdi a esperança. Agora, posso sonhar com minha filha andando, correndo, me chamando de mãe. É um novo começo para nossa família”.
A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 crianças nos primeiros dois anos de implementação do programa. Até o momento, 15 solicitações de acesso ao zolgensma já foram protocoladas no SUS, com os dois primeiros casos inaugurando o processo.
Mesmo sem cura, a AME pode ter sua progressão retardada com as terapias adequadas. Além do zolgensma — que, por ser de dose única, dispensa outras medicações — o SUS também disponibiliza os medicamentos nusinersena e risdiplam, ambos de uso contínuo.
A incorporação do zolgensma demonstra a capacidade do SUS de absorver tratamentos altamente complexos e custosos, graças à inovação no modelo de financiamento. O acordo de risco compartilhado assegura não só o acesso, mas também a responsabilidade pelo acompanhamento clínico.
As crianças tratadas com o zolgensma serão acompanhadas até os cinco anos de idade pelas equipes de referência responsáveis pelas infusões. Esse acompanhamento segue os parâmetros estabelecidos pelo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) e pelas exigências do acordo firmado com a indústria farmacêutica. O protocolo prevê que os pacientes permaneçam internados por pelo menos 24 horas após a aplicação, sob observação clínica constante.
Famílias que desejam acesso ao zolgensma devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. Nesses centros, a avaliação médica é feita para confirmar os critérios de elegibilidade. Se aprovados, os trâmites para solicitação do tratamento são iniciados.
Dos 36 centros especializados, 31 estão aptos a realizar infusões da terapia gênica: 22 já habilitados e 9 em fase final de capacitação. Esses serviços estão distribuídos por Alagoas, Ceará, Goiás, Minas Gerais, Pará, Paraná, Pernambuco, Piauí, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina, São Paulo e Distrito Federal.
Nos estados que ainda não contam com unidades habilitadas, o Acordo de Compartilhamento de Risco também prevê o custeio de passagens e hospedagens para o paciente e um familiar responsável, viabilizando o tratamento em centros especializados.
Além do impacto clínico, o modelo representa uma nova estratégia para incorporar medicamentos de alto custo ao SUS. Segundo o Ministério da Saúde, esse formato poderá ser replicado futuramente para outras terapias inovadoras que ainda carecem de evidências robustas sobre resultados em larga escala.
O zolgensma atua diretamente sobre a base genética da AME, substituindo o gene ausente ou defeituoso que impede a produção de uma proteína essencial à sobrevivência dos neurônios motores. Ao restaurar essa função, o tratamento pode interromper a progressão da doença e permitir que a criança desenvolva habilidades motoras essenciais, como sustentar a cabeça, sentar-se, engolir e até andar.
Esses avanços são particularmente relevantes para crianças com AME tipo 1, a forma mais grave da doença, cuja expectativa de vida sem tratamento dificilmente ultrapassa os dois anos. Com o zolgensma, a perspectiva de vida e qualidade de desenvolvimento motor das crianças muda radicalmente.
A chegada do tratamento ao SUS, além de histórica, representa uma conquista para famílias que antes dependiam de ações judiciais, campanhas de arrecadação ou ações internacionais para viabilizar o acesso ao medicamento.
O Ministério da Saúde reforça que continuará investindo na ampliação do acesso a tratamentos de ponta e reafirma o compromisso com a equidade no sistema público, garantindo que crianças com doenças raras recebam assistência integral e de qualidade, independentemente da condição socioeconômica de suas famílias.
A infusão das duas primeiras pacientes marca o início de uma nova era para o SUS e para o cuidado com doenças raras no Brasil.
Foto: Igor Evangelista/MS
